Un equipo de científicos desarrolla una terapia eficaz para la hemofilia A

Redacción de ACCESIBLE (5-7-06)
El trabajo, publicado en el último número de The Journal of Clinical Investigation, sostiene que aunque este trabajo ha sido realizado en ratones, supone el primer paso para el desarrollo de una terapia genética eficaz no sólo en los pacientes que no han desarrollado anticuerpos para el factor, sino también en los que sí los tienen.

El equipo de investigación de la Universidad estadounidense de Wisconsin, coordinado por Qizhen Shi y Robert Montgomery, ha desarrollado una estrategia del tipo caballo de Troya, en la que el factor VIII se esconde en una plaqueta de forma que no es detectado por los anticuerpos. De este modo consigue preservar sus propiedades hasta que se adhiere a un vaso sanguíneo, momento en el que libera la proteína almacenada que incluye el FVII.

Según explican los científicos “para evitar el ataque de los anticuerpos al FVIII en la sangre, insertamos un gen en un célula madre hematopoyética, de manera que el FVIII es producido y almacenado en las plaquetas sanguíneas, fuera del alcance de los anticuerpos, listos para ser liberados cuando los vasos sanguíneos sean dañados.